Gentherapie met betibeglogene autotemcel resulteerde in een aanhoudend HbAT87Q-niveau en een totaal hemoglobinegehalte dat hoog genoeg was om transfusie-onafhankelijkheid mogelijk te maken bij de meeste patiënten met bètathalassemie die geen β0/β0-genotype hebben, inclusief patiënten jonger dan 12 jaar.
Dabrafenib plus trametinib bij BRAF-V600E-gemuteerde zeldzame tumoren
jun 2023 | Hoofd-halsoncologie, Leukemie, Maag-darm-leveroncologie, MM, Neuro-oncologie