Gentherapie met betibeglogene autotemcel resulteerde in een aanhoudend HbAT87Q-niveau en een totaal hemoglobinegehalte dat hoog genoeg was om transfusie-onafhankelijkheid mogelijk te maken bij de meeste patiënten met bètathalassemie die geen β0/β0-genotype hebben, inclusief patiënten jonger dan 12 jaar.
MRD- en LSC-doelgerichte therapieën bij acute myeloïde leukemie weer stap(pen) dichterbij
jan 2023 | Leukemie