In een klein onderzoek leidde een enkele dosis NTLA-2002 tot een robuuste, dosisafhankelijke en duurzame verlaging van de totale plasmakallikreïnespiegels, zonder ernstige bijwerkingen. In verkennende analyses werd bij alle dosisniveaus een afname van het aantal angio-oedeemaanvallen per maand waargenomen.
Effectiviteit van sirolimus bij kinderen met slow-flow vasculaire malformaties
dec 2021