Interim-resultaten van de ENDEAVOR-studie na 1 jaar laten zien dat delandistrogene moxeparvovec goed wordt verdragen door ambulante patiënten met Duchenne spierdystrofie van 4 tot 8 jaar. Ook werd een efficiënte transductie van spiercellen gezien en een stabilisatie of verbetering van de motorische functie.
Neurologische pupil-index geassocieerd met neurologische uitkomst na acuut hersenletsel
jan 2024