Valoctocogene roxaparvovec heeft een positief advies gekregen van de EMA. Het is de eerste goedgekeurde gentherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met ernstige hemofilie A.
De werkzame stof in valoctocogene roxaparvovec bestaat uit een gen voor factor VIII verpakt in AAV5. De patiënt krijgt het middel eenmalig via een infuus. De werkzaamheid van de gentherapie is onderzocht in een fase III-studie met 134 patiënten. De resultaten lieten zien dat de factor VIII-activiteit in het bloed bij bijna alle patiënten hoger werd na behandeling. Ook nam het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII bevattende medicatie sterk af.
In het hoofdonderzoek is het positieve effect na een eenmalig infuus voor ten minste twee jaar aangetoond. In een ander, kleiner onderzoek is een effect van behandeling tot ten minste vijf jaar gezien. Hepatotoxiciteit, hoofdpijn, gewrichtspijn en misselijkheid waren de meest voorkomende bijwerkingen.
Op dit moment adviseert het geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP een voorwaardelijke handelsvergunning voor valoctocogene roxaparvovec op de Europese markt. Patiënten worden 15 jaar lang gevolgd om de werkzaamheid en veiligheid op de lange termijn in kaart te brengen.
Bron: