PUPs A-LONG is de eerste studie naar recombinant factor VIII met een verlengde halfwaardetijd (rFVIIIFc) bij hemofilie A-patiënten die niet eerder werden behandeld. De incidentie van remmers voor patiënten met ≥ 10 blootstellingsdagen was 31,1%; de incidentie van remmers met een hoge titer was met 15,6% relatief laag.
Positief advies vergoeding etranacogene dezaparvovec (Hemgenix) voor behandeling hemofilie B
jul 2024 | Benigne hematologie