Bij kinderen met ernstige hemofilie A zorgde eenmaal wekelijks efanesoctocog alfa voor een hoge factor VIII-activiteit in het normale tot bijna-normale bereik (> 40 IE/dl) gedurende 3 dagen en > 10 IE/dl gedurende bijna 7 dagen na toediening, wat leidde tot een effectieve preventie van bloedingen.
Behandeling met allogene anti-CD19 CAR T-cellen lijkt haalbaar bij B-cel ALL
feb 2021 | Leukemie, Stamceltransplantatie