Subcutane fitusiran-profylaxe resulteerde in een statistisch significante afname van het aantal bloedingen per jaar bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met remmers. Tweederde van de deelnemers had geen enkele behandelde bloeding.
Positief advies vergoeding etranacogene dezaparvovec (Hemgenix) voor behandeling hemofilie B
jul 2024 | Benigne hematologie