Subcutane fitusiran-profylaxe resulteerde in een statistisch significante afname van het aantal bloedingen per jaar bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met remmers. Tweederde van de deelnemers had geen enkele behandelde bloeding.
Toediening AAV5-hFVIII-SQ geassocieerd met normalisatie factor VIII-activiteit
jan 2018 | Benigne hematologie