Subcutane fitusiran-profylaxe resulteerde in een statistisch significante afname van het aantal bloedingen per jaar bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met remmers. Tweederde van de deelnemers had geen enkele behandelde bloeding.
Base-edited CAR T-cellen voor gerecidiveerd T-cel ALL: een fase I-studie
nov 2023 | Leukemie