De verbetering van de motorische uitkomsten die na 24 weken behandeling met 6 mg/kg/dag vamorolone werd waargenomen bij jongens met de ziekte van Duchenne, hield aan tot het einde van de studie (48 weken behandeling). Ook bleek dat bijwerkingen van prednison, zoals groeiachterstand en afname van botbiomarkers, werden omgekeerd wanneer patiënten overstapten op vamorolone.
Veiligheid en effectiviteit van laquinimod bij Huntington
apr 2024 | Bewegingsstoornissen