Uit resultaten van de RACE-trial blijkt dat de toevoeging van eltrombopag aan standaard immuunsuppressieve therapie leidt tot een verbeterde hematologische respons bij niet eerder behandelde patiënten met ernstige aplastische anemie. Ook de kwaliteit en snelheid van het hematologische herstel waren beter bij de combinatiebehandeling, zonder dat additionele toxiciteit werd waargenomen.
Toediening AAV5-hFVIII-SQ geassocieerd met normalisatie factor VIII-activiteit
jan 2018 | Benigne hematologie