De resultaten van een retrospectieve analyse van kinderen met sikkelcelziekte tonen een prevalentie van linkerventrikelhypertrofie van 20%. Het risico neemt toe met de leeftijd en met een lagere hemoglobinewaarde en is geassocieerd met het gebruik van hydroxycarbamide. Dit suggereert dat kinderen met een ernstige vorm van deze ziekte – waarvoor hydroxycarbamide nodig is – ook een verhoogd risico op cardiovasculaire remodelling hebben.
Toediening AAV5-hFVIII-SQ geassocieerd met normalisatie factor VIII-activiteit
jan 2018 | Benigne hematologie