Bij volwassenen met ALS en SOD1-mutaties, daalde de SOD1-concentratie in CSF na intrathecale toediening van 100 mg tofersen over een periode van 12 weken met 36%. Bij de meeste deelnemers werden lumbaalpunctiegerelateerde bijwerkingen waargenomen. Daarnaast trad CSF-pleiocytose op bij enkele deelnemers die werden behandeld met tofersen.
FDA-goedkeuring tofersen voor ALS met SOD1-mutatie
apr 2023 | Bewegingsstoornissen