Met een relatief lage dosis verbrinacogene setparvovec werden aanhoudende factor IX-spiegels in het normale bereik waargenomen bij patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.
Expanded access: van toegangsweg tot medicijnen naar bron van onderzoeksdata
dec 2023 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie