De resultaten van de ZUMA-3-studie laten zien dat een enkele infusie van de anti-CD19 CAR T-celtherapie KTE-X19 leidde tot hoge en duurzame responspercentages bij volwassen patiënten met gerecidiveerde of refractaire precursor-B acute lymfatische leukemie (B-ALL). De mediane totale overleving werd niet bereikt bij patiënten die respondeerden en het veiligheidsprofiel was beheersbaar. Volgens de onderzoekers heeft KTE-X19 potentie om deze patiënten op lange termijn klinisch voordeel te bieden.
Positief advies vergoeding etranacogene dezaparvovec (Hemgenix) voor behandeling hemofilie B
jul 2024 | Benigne hematologie