Onlangs heeft de Amerikaanse FDA ciltacabtagene autoleucel goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met gerecidiveerd of refractair multipel myeloom (RRMM) na vier of meer eerdere therapielijnen. Vlak daarna volgde ook de EMA-goedkeuring voor patiënten die ten minste drie eerdere behandelingen hebben gekregen.
Ciltacabtagene autoleucel is een BCMA-gerichte genetisch gemodificeerde autologe chimere antigeenreceptor (CAR) T-celtherapie. De veiligheid en effectiviteit werden beoordeeld in de CARTITUDE-1-studie met 97 patiënten met gerecidiveerd of refractair MM, die ten minste drie eerdere behandellijnen hadden ontvangen, waaronder een proteasoomremmer, een immuunmodulerend middel (IMiD) en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam, die ziekteprogressie hadden tijdens of na de laatste behandellijn.
Patiënten kregen ciltacabtagene autoleucel binnen het bereik van 0,5 tot 1,0 x 106 CAR T-cellen per kg lichaamsgewicht. Het totale responspercentage (ORR) was 97,9. Bij de 95 patiënten met een respons was de mediane duur van de respons 21,8 maanden, met een mediane follow-upduur van 18 maanden.
De meest voorkomende bijwerkingen waren koorts, cytokinereleasesyndroom, hypogammaglobulinemie, musculoskeletale pijn, vermoeidheid, infecties, diarree, misselijkheid, encefalopathie, hoofdpijn, coagulopathie, constipatie en braken. Om de veiligheid op lange termijn te evalueren stelt de FDA als eis dat de fabrikant een post-marketing observationeel onderzoek uitvoert.
Bron: