Fitusiran-profylaxe leidde tot een significante verlaging van het jaarlijks aantal bloedingen (ABR) bij personen met hemofilie A of B, met of zonder remmers, die overstapten van eerdere profylaxe met bypassing agents of stollingsfactorconcentraat. Fitusiran werd goed verdragen en de gerapporteerde bijwerkingen waren in lijn met eerder geïdentificeerde risico’s.
Mutaties in TP53, TET2 en RUNX1 voorspellen progressie bij laag- en intermediair-I-risico del(5q) MDS
mrt 2017 | MDS