Fitusiran-profylaxe leidde tot een significante verlaging van het jaarlijks aantal bloedingen (ABR) bij personen met hemofilie A of B, met of zonder remmers, die overstapten van eerdere profylaxe met bypassing agents of stollingsfactorconcentraat. Fitusiran werd goed verdragen en de gerapporteerde bijwerkingen waren in lijn met eerder geïdentificeerde risico’s.
Exagamglogene autotemcel (Casgevy) en etrasimod (Velsipity) in de sluis geplaatst
mrt 2024 | Benigne hematologie, IBD