Fitusiran-profylaxe leidde tot een significante verlaging van het jaarlijks aantal bloedingen (ABR) bij personen met hemofilie A of B, met of zonder remmers, die overstapten van eerdere profylaxe met bypassing agents of stollingsfactorconcentraat. Fitusiran werd goed verdragen en de gerapporteerde bijwerkingen waren in lijn met eerder geïdentificeerde risico’s.
Expanded access: van toegangsweg tot medicijnen naar bron van onderzoeksdata
dec 2023 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie