Fitusiran-profylaxe leidde tot een significante verlaging van het jaarlijks aantal bloedingen (ABR) bij personen met hemofilie A of B, met of zonder remmers, die overstapten van eerdere profylaxe met bypassing agents of stollingsfactorconcentraat. Fitusiran werd goed verdragen en de gerapporteerde bijwerkingen waren in lijn met eerder geïdentificeerde risico’s.
Base-edited CAR T-cellen voor gerecidiveerd T-cel ALL: een fase I-studie
nov 2023 | Leukemie