Asparaginase is een belangrijk onderdeel van de behandeling van acute lymfatische leukemie (ALL) bij kinderen. Doordat het middel wordt gewonnen uit bacteriën, ontwikkelt een deel van de patiënten een overgevoeligheidsreactie waarbij de asparaginase volledig geneutraliseerd wordt. Deze neutralisatie kan gepaard gaan met klinische symptomen van een allergie of zonder, silent inactivation genoemd. Om overgevoeligheidsreacties te voorkomen, is een gepegyleerde vorm van E. coli asparaginase, PEG-asparaginase, beschikbaar. In het geval van een overgevoeligheidsreactie, schakelen patiënten over op Erwinia chrysanthemi asparaginase. Dit proefschrift heeft als doel de asparaginasebehandeling te individualiseren en te optimaliseren.
Toediening AAV5-hFVIII-SQ geassocieerd met normalisatie factor VIII-activiteit
jan 2018 | Benigne hematologie