Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Positief advies vergoeding etranacogene dezaparvovec (Hemgenix) voor behandeling hemofilie B
jul 2024 | Benigne hematologie