Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Etranacogene dezaparvovec bij hemofilie B: effectiviteit en veiligheid na 24 maanden
apr 2024 | Benigne hematologie