Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Vraagstukken rond de financiële houdbaarheid van CAR T-celtherapie
feb 2024 | Immuuntherapie, Leukemie, Lymfoom