Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Expanded access: van toegangsweg tot medicijnen naar bron van onderzoeksdata
dec 2023 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie