Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Base-edited CAR T-cellen voor gerecidiveerd T-cel ALL: een fase I-studie
nov 2023 | Leukemie