Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Toxiciteit van CAR T-celtherapie goed hanteerbaar bij patiënten met recidiverend of refractair multipel myeloom
aug 2023 | MM