Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Dabrafenib plus trametinib bij BRAF-V600E-gemuteerde zeldzame tumoren
jun 2023 | Hoofd-halsoncologie, Leukemie, Maag-darm-leveroncologie, MM, Neuro-oncologie