Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
MRD- en LSC-doelgerichte therapieën bij acute myeloïde leukemie weer stap(pen) dichterbij
jan 2023 | Leukemie