Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Effectiviteit en veiligheid van cilta-cel bij progressief MM na eerdere BCMA-gerichte behandeling
okt 2022 | MM