Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Regionaal samenwerken hematologie goed voor wetenschapper en patiënt
jul 2022 | Leukemie, Lymfoom, MM