Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Acute leukemie met KMT2A-herschikking reageert op menin-remmer
aug 2024 | Leukemie