Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
EBMT 2020: highlights van het Presidential Symposium
sep 2020 | Benigne hematologie, Leukemie, Stamceltransplantatie