Gentherapie met etranacogene dezaparvovec is succesvol in de behandeling van hemofilie B. Dat blijkt uit een internationale studie, waar ook het Erasmus MC aan meewerkte. De resultaten verschenen onlangs in The New England Journal of Medicine.
Patiënten met hemofilie B maken door een DNA-mutatie minder stollingsfactor IX aan. Gentherapie kan hier verandering in brengen. Hierbij wordt een gezond factor IX-gen in het lichaam van de patiënt gebracht, dat zorgt voor de aanmaak van stollingsfactor IX.
De therapie activeert de productie al na 1 behandeling. De eerste onderzoeksresultaten zijn positief: in het Erasmus MC zijn in studieverband inmiddels 6 patiënten succesvol met etranacogene dezaparvovec behandeld.
Bij alle patiënten werd factor IX aangemaakt en nam het aantal bloedingen af. Zij hoefden daardoor niet langer 2 keer per week stollingsfactoren toe te dienen. Ook hun kwaliteit van leven nam toe.
Het is niet zeker hoe lang de therapie werkt. Bij sommige patiënten is al 6 jaar geen stollingsfactor meer toegediend. Het is afwachten hoe de effecten op de lange termijn zijn, maar vooralsnog lijkt de aanmaak van factor IX stabiel over de tijd.
Onlangs is bekend geworden dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) deze gentherapie voor hemofilie B heeft goedgekeurd.
Bron: