Onlangs werd de 3-jaars follow-up gepubliceerd van een Britse studie naar de behandeling van 15 mannelijke hemofilie A-patiënten met vector AAV5-hFVIII-SQ. Hiermee wordt in levercellen een korte variant van factor VIII (fVIII) tot expressie gebracht. Het goede nieuws: ook na drie jaar nog een significante reductie van bloedingen en fVIII-infusies. Het slechte nieuws: de fVIII-expressie lijkt geleidelijk af te nemen. Hematoloog prof. dr. R.E.G. (Roger) Schutgens plaatst de bevindingen in een bredere context.
Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.
LoginLet op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier