Een interimanalyse van de fase I/II Alta-studie na 104 weken suggereert dat giroctocogene fitelparvovec over het algemeen goed wordt verdragen door patiënten met ernstige hemofilie A en in de hoogste dosis tot een klinisch relevante verhoging van factor VIII-activiteit leidt.
Acute leukemie met KMT2A-herschikking reageert op menin-remmer
aug 2024 | Leukemie