Op 16 juli 2021 heeft de Amerikaanse FDA de kinaseremmer belumosudil goedgekeurd als behandeling voor volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met chronische ‘graft versus host’-ziekte (cGVHD) na falen van ten minste twee eerdere lijnen van systemische therapie.
De goedkeuring is gebaseerd op de KD025-213-studie, een gerandomiseerd, open-label, multicenterstudie, waarvan de resultaten werden gepubliceerd in Blood. Er deden 65 patiënten met cGVHD mee, zij ontvingen eenmaal daags 200 mg belumosudil oraal.
Het totale responspercentage, de primaire uitkomstmaat, was 75%; 6% van de patiënten bereikte een complete remissie en 69% een partiële remissie. De mediane tijd tot eerste respons was 1,8 maanden en de mediane duur van de respons 1,9 maanden.