Imetelstat biedt een nieuw werkingsmechanisme met langdurige transfusie-onafhankelijkheid en ziektemodificerende activiteit voor intensief getransfundeerde patiënten met laagrisico myelodysplastische syndromen (LR-MDS) die niet in aanmerking komen voor, een recidief hadden na, of refractair zijn voor erytropoëse stimulerende middelen (ESA). Dat concluderen IMerge-onderzoekers in The Lancet.
Toediening AAV5-hFVIII-SQ geassocieerd met normalisatie factor VIII-activiteit
jan 2018 | Benigne hematologie