Voor de neuromusculaire ziekte spinale spieratrofie (SMA) bestaan momenteel drie behandelingen die zich alle drie richten op de genetische oorzaak van de ziekte. Dat is de reden dat SMA in Nederland is opgenomen in de hielprikscreening. Als bij een baby een genafwijking wordt gevonden, kan behandeling bij een deel van hen vroeg worden gestart. Maar daarbij spelen ingewikkelde aspecten, vertelt neurobioloog dr. Ewout Groen (SMA Centrum Nederland, UMC Utrecht).
ECTRIMS 2015 video update Bouma: Parallel Session 2 New challenges in clinical trial design
jun 2017