Monotherapie met iptacopan verbetert de hematologische en klinische uitkomsten bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en persisterende anemie, ongeacht of zij eerder werden behandeld met een C5-complementremmer.
Betibeglogene autotemcel effectief bij patiënten met bètathalassemie zonder β0/β0-genotype
apr 2022 | Benigne hematologie