Langetermijnresultaten van hematopoëtische stamceltransplantatie bij MS

Delen via:

Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie voorkomt invaliditeitsprogressie bij de meerderheid van de MS-patiënten en leidt tot duurzame verbetering bij patiënten met RRMS. Dat schrijven Italiaanse onderzoekers in Neurology op basis van de gegevens van ruim 200 MS-patiënten die tussen 1997 en 2019 een stamceltransplantatie ondergingen.

Het doel van dit observationele retrospectieve onderzoek was om te bepalen of autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (aHSCT) een duurzame remissie kan induceren bij mensen met MS. Daartoe werden de langetermijnresultaten geanalyseerd van een groot cohort patiënten met agressieve MS die tussen 1997 en 2019 aHSCT ondergingen. Voor inclusie was een minimale dataset vereist, bestaande uit leeftijd, MS-fenotype, EDSS op baseline, informatie over transplantatietechnologie en ten minste 1 follow-upbezoek na de transplantatie. Het primaire eindpunt was de lange termijn 6 maanden-bevestigde invaliditeitsprogressie gemeten met de EDSS. Secundaire uitkomsten waren 1) de ontwikkeling in de EDSS-score na transplantatie, 2) het optreden van relapsen, 3) het optreden van MRI-activiteit, 4) het percentage patiënten dat de status no-evidence-of-disease-activity (NEDA) bereikte, 5) het effect van de verschillende conditioneringsregimes op de langetermijnuitkomsten en 6) vroege transplantatiegerelateerde mortaliteit.

Patiënten

In totaal werden 210 patiënten uit 20 Italiaanse centra geïncludeerd; bij 196 van hen (93,3%) kon het primaire eindpunt worden beoordeeld. Op het moment van de transplantatie hadden 122 patiënten RRMS (58%), 86 patiënten SPMS (41%) en 2 patiënten PPMS (1%). Van 175 patiënten (83,3%) waren gegevens beschikbaar over eerdere behandelingen; 118 patiënten waren behandeld met interferon-bèta, 55 met natalizumab, 54 met cyclofosfamide, 53 met mitoxantron, 39 met azathioprine, 38 met glatirameeracetaat, 29 met fingolimod, 7 met alemtuzumab en 6 met rituximab. De mediane EDSS op baseline was 6 (1-9) en de gemiddelde follow-up 6,2 (± 5,0) jaar.

Invaliditeitsprogressie

Onder RRMS-patiënten was de invaliditeitsprogressievrije overleving (95%-BI) 85,5% (76,9-94,1) na 5 jaar en 71,3% (57,8-84,8) na 10 jaar. Bij patiënten met progressieve MS waren die percentages respectievelijk 71,0 (59,4-82,6) en 57,2 (41,8-72,7%). Bij RRMS-patiënten daalde de EDSS-score significant na aHSCT (p = 0,001; gemiddelde EDSS-verandering per jaar -0,09 (95%-BI -0,15 tot -0,04)). In deze groep was het gebruik van het BEAM + ATG-conditioneringsregime onafhankelijk geassocieerd met een afgenomen risico op NEDA-3-falen (HR 0,27; 0,14-0,50; p < 0,001). Drie patiënten overleden binnen 100 dagen na aHSCT (1,4%); er waren geen sterfgevallen bij patiënten die na 2007 werden getransplanteerd.

Misschien ook interessant voor u: Real World Evidence in MS

Bron:

Boffa G, Massacesi L, Inglese M, et al. Long-Term Clinical Outcomes of Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Multiple Sclerosis. Neurology. 2021 Jan 20. Online ahead of print.

ECTRIMS 2015 video update Teunissen: Will MS be prevented?

jun 2017

Lees meer over ECTRIMS 2015 video update Teunissen: Will MS be prevented?

ECTRIMS 2015 video update Bouma: MS Clinical phenotypes

jun 2017

Lees meer over ECTRIMS 2015 video update Bouma: MS Clinical phenotypes

Subklinische manifestatie MS bij asymptomatische familieleden

jun 2017 | Multipele Sclerose

Lees meer over Subklinische manifestatie MS bij asymptomatische familieleden

Suïcidale gedachten bij 5% van de mantelzorgers van dementerenden

jun 2017 | Dementie

Lees meer over Suïcidale gedachten bij 5% van de mantelzorgers van dementerenden

13th International Conference on AD/PD

jun 2017 | Bewegingsstoornissen, Dementie

Lees meer over 13th International Conference on AD/PD

Minocycline verlaagt risico op conversie van CIS naar MS

jun 2017 | Multipele Sclerose

Lees meer over Minocycline verlaagt risico op conversie van CIS naar MS

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2024

RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

30 sep 2024 om 20:00

Lees meer over RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

10 jun 2024 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Lees meer over B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

Neurologisch Jaaroverzicht 2023

20 feb 2024 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2023

Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

30 jan 2024 om 20:00

Lees meer over Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

7 aug 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

MS: welk middel voor welke patiënt?

9 mrt 2023 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS: welk middel voor welke patiënt?

Neurologisch Jaaroverzicht 2022

1 feb 2023 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2022
Er zijn geen e-learnings gevonden.

MS Pitstop: Update Diagnose en Nieuwe Ontwikkelingen in MS

dinsdag 19 nov 2024 van 18:00 tot 21:15 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS Pitstop: Update Diagnose en Nieuwe Ontwikkelingen in MS

Hoeveelheid reticulaire pseudodrusen gerelateerd aan risico op een beroerte

sep 2024 | Myocardinfarct, Netvliesafwijkingen, Neuro-vasculair

Lees meer over Hoeveelheid reticulaire pseudodrusen gerelateerd aan risico op een beroerte

Veranderingen in korteketenvetzuren hangen samen met ziekteprogressie bij patiënten met MS

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Veranderingen in korteketenvetzuren hangen samen met ziekteprogressie bij patiënten met MS

De effectiviteit, veiligheid en belasting van behandeling met cladribine-tabletten

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over De effectiviteit, veiligheid en belasting van behandeling met cladribine-tabletten

Hoe presenteert corticale encefalitis zich bij kinderen met MOGAD?

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Hoe presenteert corticale encefalitis zich bij kinderen met MOGAD?

3D-FLAIR bruikbaar voor de identificatie van neuritis optica

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over 3D-FLAIR bruikbaar voor de identificatie van neuritis optica

De-escalatie geeft hoger risico op relapses en ziekteprogressie

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over De-escalatie geeft hoger risico op relapses en ziekteprogressie

Therapeutische inertie bij de behandeling van vrouwen met MS

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Therapeutische inertie bij de behandeling van vrouwen met MS

Kan progressie onafhankelijk van relapsactiviteit worden vastgesteld met patiëntgerapporteerde uitkomsten?

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Kan progressie onafhankelijk van relapsactiviteit worden vastgesteld met patiëntgerapporteerde uitkomsten?

Veranderingen in structurele connectiviteit bij mensen met MS en cognitieve beperkingen

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Veranderingen in structurele connectiviteit bij mensen met MS en cognitieve beperkingen

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Lees meer over Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-03

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-02

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-01

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-04

MedNet Neurologie 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-03

MedNet Neurologie 2023-02

jun 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-02

MedNet Neurologie 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-01

MedNet Neurologie 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-04

MedNet Neurologie 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-03