In de open-label extensiefase van de COMET-studie bij patiënten met de ziekte van Pompe bleven de positieve klinische resultaten van behandeling met avalglucosidase alfa uit het eerste jaar behouden.
‘Antisense’-oligonucleotide HTTRx verlaagt concentratie gemuteerd huntingtine
sep 2019 | Bewegingsstoornissen