In de open-label extensiefase van de COMET-studie bij patiënten met de ziekte van Pompe bleven de positieve klinische resultaten van behandeling met avalglucosidase alfa uit het eerste jaar behouden.
Nieuwe hoogleraar wil therapieën op maat ontwikkelen voor zeldzame ziektes
okt 2021 | Bewegingsstoornissen, Epilepsie