Bij patiënten met een laag of intermediair risico myelodysplastisch syndroom (MDS) met ringsideroblasten verlaagde luspatercept de ernst van de anemie. Dat blijkt uit de MEDALIST-studie waarvan de resultaten onlangs zijn gepubliceerd in NEJM. Het betrof patiënten die voorheen regelmatig bloedtransfusies kregen en bij wie de ziekte refractair was voor of waarschijnlijk niet zou reageren op erytropoësestimulerende therapie of die hiermee waren gestopt in verband met bijwerkingen.
Etranacogene dezaparvovec bij hemofilie B: effectiviteit en veiligheid na 24 maanden
apr 2024 | Benigne hematologie