Metakids en Hersenstichting bundelen krachten tegen ziekte van Hunter

Delen via:

Metakids en de Hersenstichting investeren samen 738.500 euro in onderzoek dat wordt uitgevoerd onder leiding van dr. Pim Pijnappel, verbonden aan Erasmus MC. Het doel is om een gentherapie te ontwikkelen voor de ziekte van Hunter.

De ziekte van Hunter ontstaat door een fout in het gen dat codeert voor het IDS-enzym, en leidt tot ernstige hersenschade en dementie bij jonge kinderen, waardoor ze volledig afhankelijk worden van zorg en overlijden rond het 18-20e levensjaar. Uit eerder onderzoek is gebleken dat gentherapie een veilige en effectieve behandeling is voor andere metabole ziekten, zoals metachromatische leukodystrofie. Onderzoekers willen nu nagaan of ze deze kennis kunnen inzetten om ook een gentherapie te ontwikkelen voor het Hunter-syndroom.

In de huidige studie wordt onderzocht hoe de gentherapie op een betrouwbare manier gemaakt kan worden, zodat het bij de mens toegepast kan worden waarbij het zowel effectief als veilig is. De resultaten worden medio 2026 verwacht. Als het onderzoek succesvol is willen de onderzoekers de behandeling verder testen in een klinische trial. Het uiteindelijke doel is om de gentherapie beschikbaar te maken voor patiënten via een niet-commercieel financieringsmodel.

Bron:

Hersenstichting

Assay maakt zorgvuldige diagnosestelling ziekte van Pick mogelijk

sep 2017 | Dementie

Lees meer over Assay maakt zorgvuldige diagnosestelling ziekte van Pick mogelijk

Nieuwe Europese richtlijnen voor cerebrale veneuze trombose

sep 2017

Lees meer over Nieuwe Europese richtlijnen voor cerebrale veneuze trombose

Zikavirus heeft potentie om glioblastoomstamcellen te behandelen

sep 2017

Lees meer over Zikavirus heeft potentie om glioblastoomstamcellen te behandelen

Gebruik anti-apoptose antilichamen geassocieerd met neurologische complicaties

sep 2017

Lees meer over Gebruik anti-apoptose antilichamen geassocieerd met neurologische complicaties

Een gezonde populatie met wittestofhyperintensiteit heeft verhoogd risico op intracraniële atherosclerose

sep 2017

Lees meer over Een gezonde populatie met wittestofhyperintensiteit heeft verhoogd risico op intracraniële atherosclerose

Neurodegeneratieve en psychiatrische aandoeningen in ALS-families

jul 2017 | Neuro-musculair

Lees meer over Neurodegeneratieve en psychiatrische aandoeningen in ALS-families

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2024

RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

30 sep 2024 om 20:00

Lees meer over RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

10 jun 2024 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Lees meer over B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

Neurologisch Jaaroverzicht 2023

20 feb 2024 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2023

Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

30 jan 2024 om 20:00

Lees meer over Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

7 aug 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

MS: welk middel voor welke patiënt?

9 mrt 2023 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS: welk middel voor welke patiënt?

Neurologisch Jaaroverzicht 2022

1 feb 2023 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2022
Er zijn geen e-learnings gevonden.

MS Pitstop: Update Diagnose en Nieuwe Ontwikkelingen in MS

dinsdag 19 nov 2024 van 18:00 tot 21:15 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS Pitstop: Update Diagnose en Nieuwe Ontwikkelingen in MS

Hoeveelheid reticulaire pseudodrusen gerelateerd aan risico op een beroerte

sep 2024 | Myocardinfarct, Netvliesafwijkingen, Neuro-vasculair

Lees meer over Hoeveelheid reticulaire pseudodrusen gerelateerd aan risico op een beroerte

Veranderingen in korteketenvetzuren hangen samen met ziekteprogressie bij patiënten met MS

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Veranderingen in korteketenvetzuren hangen samen met ziekteprogressie bij patiënten met MS

De effectiviteit, veiligheid en belasting van behandeling met cladribine-tabletten

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over De effectiviteit, veiligheid en belasting van behandeling met cladribine-tabletten

Hoe presenteert corticale encefalitis zich bij kinderen met MOGAD?

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Hoe presenteert corticale encefalitis zich bij kinderen met MOGAD?

3D-FLAIR bruikbaar voor de identificatie van neuritis optica

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over 3D-FLAIR bruikbaar voor de identificatie van neuritis optica

De-escalatie geeft hoger risico op relapses en ziekteprogressie

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over De-escalatie geeft hoger risico op relapses en ziekteprogressie

Therapeutische inertie bij de behandeling van vrouwen met MS

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Therapeutische inertie bij de behandeling van vrouwen met MS

Kan progressie onafhankelijk van relapsactiviteit worden vastgesteld met patiëntgerapporteerde uitkomsten?

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Kan progressie onafhankelijk van relapsactiviteit worden vastgesteld met patiëntgerapporteerde uitkomsten?

Veranderingen in structurele connectiviteit bij mensen met MS en cognitieve beperkingen

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Veranderingen in structurele connectiviteit bij mensen met MS en cognitieve beperkingen

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Lees meer over Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-03

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-02

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-01

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-04

MedNet Neurologie 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-03

MedNet Neurologie 2023-02

jun 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-02

MedNet Neurologie 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-01

MedNet Neurologie 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-04

MedNet Neurologie 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-03