Onderzoeker Willeke van Roon is per 1 oktober 2021 benoemd tot Leidse hoogleraar Humane Genetica, in het bijzonder translationele studies van neurodegeneratieve aandoeningen.
Sommige ziektes zijn zo zeldzaam dat er vanuit de industrie geen interesse in is. Omdat al deze unieke patiënten samen toch een grote groep vormen, vond Van Roon dat er ook voor hen iets moest komen. Daarom heeft ze samen met hoogleraar Annemieke Aartsma-Rus het Dutch Center of RNA Therapeutics opgericht.
Het centrum richt zich als eerste ter wereld op het maken van individuele RNA-therapieën voor hele zeldzame ziektes, zoals de degeneratieve hersenaandoening BPAN of het FoxP1 syndroom. Hierbij gebruiken de onderzoekers antisense oligonucleotiden om de ziekte te remmen.
Bron: LUMC