In een fase II-studie bij patiënten met narcolepsie type 1 resulteerde behandeling met een orexinereceptor-2-agonist in een grotere verbetering van slaperigheid en kataplexie dan placebo. Wel was de behandeling geassocieerd met hepatotoxiciteit, die leidde tot voortijdige beëindiging van de trial.
N = 1-trials voor zeldzame ziektes
dec 2018 | Neuro-musculair