In een fase II-studie bij patiënten met narcolepsie type 1 resulteerde behandeling met een orexinereceptor-2-agonist in een grotere verbetering van slaperigheid en kataplexie dan placebo. Wel was de behandeling geassocieerd met hepatotoxiciteit, die leidde tot voortijdige beëindiging van de trial.
FDA-goedkeuring tofersen voor ALS met SOD1-mutatie
apr 2023 | Bewegingsstoornissen