De resultaten van een 5 jaar durende open-label extensiestudie tonen de voordelen van patisiran als langetermijnbehandeling voor patiënten met erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie (hATTR-PN). Omdat schade die is opgetreden voor de start van de behandeling meestal niet herstelt, benadrukken de auteurs het belang van vroege behandeling.
Ublituximab toont consistente onderdrukking van ziekteactiviteit (NEDA-3) bij patiënten met actieve relapsing vormen van multiple sclerose (RMS)
dec 2025 | Multipele Sclerose